3月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，前沿生物1类新药FB7013注射液获批临床，拟用于原发性IgA肾病的治疗。根据公示信息，FB7013注射液是靶向MASP-2的GalNAc偶联的siRNA药物，抑制MASP-2可能对IgA ...

2026年开年，全球核酸药物赛道迎来商业化爆发与BD交易井喷的双重热潮，跨国药企密集布局慢病领域，国内创新药企海外授权交易频创纪录，前沿生物、和铂医药等企业接连达成跨国合作，标志着中国核酸药研发实力已获国际市场高度认可。弗若斯特沙利文数据显示，全球核 ...

本报记者 黄晓慧 “AGT靶点的机制是什么？”“请帮我设计20条siRNA序列，从文献中总结一些规律。”上海科学智能研究院生命科学方向人工智能科学家郭昕对着屏幕接连发问。几分钟后，一行行字符显现在屏幕上，这些字符包含治疗原发性高血压的靶点AGT的机制，还生成了siRNA序列，准确地回答了郭昕的提问。

一场医学革命正在到来。 过去，小干扰RNA（siRNA）疗法停留在罕见病领域，导致市场空间受限。然而，诺华长效降血脂药Inclisiran的获批打破了这一桎梏，并凭借“半年一针”的超长效给药优势，实现4年销售额暴涨近63倍，成功验证了siRNA疗法在慢性病领域的治疗 ...

日前，2026年肌营养不良协会（Muscular Dystrophy Association，MDA）临床与科学大会在美国奥兰多落下帷幕。MDA临床与科学大会是一项专注于神经肌肉疾病研究与临床进展的重要国际会议。在今年的大会上，多家生物医药公司分享了针对不同神经肌肉疾病创新疗法的最新进展。 寡核苷酸疗法作为一种靶向RNA的创新治疗模式，在治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的多种神经肌肉疾病中已 ...

2021年7月9日讯/生物谷BIOON/---染色质的表观遗传修饰，如DNA胞嘧啶的甲基化，在植物和动物中实现调节信息跨代传播。表观遗传 ...

本综述系统分析全球 siRNA 药物临床研发格局，重点对比肿瘤与非肿瘤领域差异。研究显示，非肿瘤领域已获批 6 款药物（如靶 ...

Avidity Biosciences今日宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的在研抗体偶联寡核苷酸（Antibody Oligonucleotide Conjugates，AOCs）药物AOC 1001在1/2期临床试验的积极结果。分析显示，此siRNA靶向疗法可有效递送至所有病患的骨骼肌，并造成平均45%的致病DMPK mRNA水平 ...

本研究针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗中药物递送效率低、靶向性差等难题，南京大学团队创新性地开发了基于合成生物学的体内自组装siRNA技术。研究人员通过改造肝脏作为生物反应器，成功实现SOD1-siRNA在循环外泌体(sEVs)中的自组装和神经元靶向递送，在SOD1G93A ...

2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此，来自马萨诸塞大学 ...